Kymriah terdapat di EU

  • Cadangan pengesahan European Medicines Agency (EMA): Jun 2018
  • Kelulusan EU: Ogos 2018
  • Pelancaran pasaran: 15 September 2018.

Terapi CAR-T dengan Kymriah

Novartis 'Kymriah (Tisagenlecleucel) digunakan untuk terapi CAR-T. CAR adalah singkatan untuk Reseptor Antigen Chimeric.

Terapi CAR-T adalah bentuk baru imunoterapi barah. Terapi ini diperibadikan, iaitu disesuaikan dengan setiap pesakit. Ini dicapai dengan mengumpulkan sel T dari pesakit dan kemudian mengubahnya secara genetik. Sel-sel yang diubah mempunyai reseptor spesifik antigen sintetik (reseptor antigen chimeric) di permukaan sel mereka, yang diarahkan terhadap protein permukaan tertentu (CD 19) sel-sel barah dan membunuhnya.

Kelulusan EU

Novartis mengemukakan permohonan kelulusan kepada EMA pada bulan November 2017. EMA telah menjanjikan Kymriah proses persetujuan yang dipercepat untuk kedua-dua indikasi, iaitu DLBCL dan pendahulu sel B SEMUA (leukemia limfoblastik akut). Kelulusan EU berlaku pada bulan Ogos 2018 dan pelancaran pasaran pada 15 September 2018.

Kelulusan tersebut berdasarkan data dari dua kajian fasa II multisenter, Juliet dan Eliana. Sebagai contoh, data terbaru dari Kajian Juliet menunjukkan kadar respons keseluruhan (ORR) 53%, dengan 40% mempunyai respons lengkap (CR).

petunjuk

Kymriah diluluskan di EU untuk petunjuk berikut:

  • Terapi pesakit kanak-kanak dan dewasa muda sehingga usia 25 tahun dengan sel B tahan api SEMUA, untuk kambuh selepas pemindahan, atau untuk kambuh kedua atau kemudian
  • Terapi pesakit dewasa dengan kambuh atau refraktori (r / r) limfoma sel B besar (DLBCL) meresap setelah dua atau lebih garis terapi sistemik.

Status kelulusan semasa di Amerika Syarikat

Novartis mendapat kelulusan untuk Kymriah di AS pada bulan Ogos 2017 untuk rawatan pendahuluan sel-B SEMUA, yang refraktori atau mengalami kambuh kedua atau kemudian, pada pesakit hingga usia 25 tahun. Ini menjadikan Kymriah sebagai terapi sel CAR T pertama yang diluluskan di seluruh dunia.

Sejak Mei 2018, ubat ini juga telah ditunjukkan untuk rawatan pesakit dewasa dengan limfoma sel B yang kambuh atau refraktori berikutan dua atau lebih garis terapi sistemik. Kelulusan itu merangkumi terapi DLBCL, bentuk limfoma bukan Hodgkin yang paling biasa, serta limfoma sel B kelas tinggi dan DLBCL yang berkembang dari limfoma folikel.

Kos dan kesan sampingan

Rawatan dengan Kymriah boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius. Sindrom pelepasan sitokin (CRS) dan kesan sampingan neurologi mungkin berlaku semasa rawatan dengan Tisagenlecleucel. CRS adalah tindak balas sistemik terhadap pengaktifan dan percambahan sel CAR-T yang dikaitkan dengan demam tinggi dan gejala seperti selesema. Kesan sampingan ini boleh mengancam nyawa. Di samping itu, jangkitan teruk, hipotensi, kerosakan buah pinggang akut atau demam boleh berlaku. Kesan sampingan dapat dijangkakan dalam satu hingga 22 hari selepas infus. Kos kemasukan di AS ialah $ 475,000.

!-- GDPR -->