Strimvelis - Cadangan kelulusan untuk kanak-kanak dengan kekurangan imuniti ADA-SCID yang jarang berlaku

Penyakit ini berdasarkan mutasi pada gen deaminase adenosin pada kromosom 20. Mutasi ini membawa kepada kekurangan imun yang teruk. Sistem imun kanak-kanak hampir gagal sepenuhnya. Selain masalah imunologi, penyakit ini menyebabkan sejumlah penyakit lain:

  • Gangguan pertumbuhan dan perkembangan
  • Hilang pendengaran
  • Masalah hati dan buah pinggang.

Penyakit ini biasanya berlaku dalam 6 bulan pertama kehidupan. Anak-anak mati dalam masa 2 tahun sekiranya sistem imun tidak dapat dipulihkan.

Pemindahan sel stem

Sejauh ini hanya terdapat kemungkinan pemindahan sel induk; belum ada terapi ubat. Kejayaan pemindahan sel induk bergantung kepada keserasian penderma. Masih belum ada ubat yang diluluskan untuk rawatan. Sebilangan kanak-kanak menerima terapi penggantian enzim, tetapi ini tidak diluluskan di EU.

Harapan baru untuk pesakit tanpa penderma yang sesuai

Terapi ubat akan segera tersedia untuk kanak-kanak yang belum dijumpai penderma yang sesuai. Strimvelis terdiri daripada sel-sel sumsum tulang yang belum matang dari pesakit, yang disebut sel CD34 +. Gen deaminase adenosin utuh dimasukkan ke dalam ini menggunakan vektor retroviral. Penderma menerima sel-sel ini kembali. Selepas itu, tubuh mampu menghasilkan semua jenis sel darah dan imun. Menurut EMA, kemampuan ini harus dikekalkan seumur hidup.

Status dadah anak yatim

Strimvelis mendapat status ubat yatim pada tahun 2005. Menurut pengilangnya, semua 18 kanak-kanak yang dirawat dengan Strimvelis masih hidup, dengan yang pertama menerima dos Strimvelis satu kali 13 tahun yang lalu. Kesan sampingan terapi adalah:

  • demam
  • peningkatan nilai hati
  • Reaksi autoimun seperti anemia atau neutropenia.

Di masa depan juga, pengeluar mesti mencatat semua pesakit dalam daftar dan melaporkan kesan jangka panjang terapi.

!-- GDPR -->